ムコ多糖症の新しい治療法

2021年4月13日、TKP東京駅日本橋カンファレンスセンターとオンラインにて、脳室内投与用ムコ多糖症II型（ハンター症候群）酵素補充療法製剤「ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg」製造販売承認取得についてのプレスカンファレンスが行われました。ヒュンタラーゼの脳室内投与に対する承認は世界初であり、ムコ多糖症Ⅱ型の中枢神経症状に対する治療薬としても世界で初めての薬剤となります。「ムコ多糖症Ⅱ型の精神発達の退行を遅らせる」という大きなアンメットニーズに応える脳室内投与。ここでは、治験に携わった小須賀基通先生と奥山虎之先生の講演についてレポートします。